Gemeinsam haben UZH und Insilico mithilfe von Modellsystemen und der PandaOmics-Plattform von Insilico den Mechanismus dieser Nierenerkrankung erforscht. Auf dieser Plattform schlagen hochentwickelte Algorithmen der Künstlichen Intelligenz praktikable Hypothesen für neuartige Wirkstoffziele vor und verkürzen Insilico zufolge die benötigte Zeit von mehreren Monaten auf wenige Klicks. Dabei entdeckten sie einen Zusammenhang zwischen der Regulation eines Proteins namens mTORC1 und der Krankheit.
Dann suchten die Forschenden auf der Plattform nach bereits vorhandenen und zugelassenen Medikamenten, die möglicherweise zur Behandlung der Cystinose verwendet werden können. Als solches identifizierten sie Rapamycin. Studien an Zellkulturen und Modellsystemen haben den Angaben zufolge gezeigt, dass Rapamycin die Aktivität der Lysosomen wiederherstellte und die zelluläre Funktion rettete. Obwohl weitere klinische Untersuchungen erforderlich sind, glauben die Forschungsgruppenleiter Olivier Devuyst und Alessandro Luciani, „dass diese Ergebnisse, die durch eine einzigartige Zusammenarbeit erzielt wurden, uns einer realistischen Therapie für Patienten mit Cystinose näherbringen.
Quelle: Punkt4info
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